【会员动态】​元禾控股 ： 新芽基因完成新一轮融资，推进碱基编辑技术治疗管线

近日，国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司——新芽基因宣布完成新一轮融资，协会理事单位元禾控股参与投资。本轮融资将用于推进公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。

新芽基因成立于2020年7月，主要基于TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。

DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前DMD缺乏有效的治疗方式。新芽基因的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。